全球首批药企启动CRSPR基因编辑疗法人体临床研究

医药 来源: 新浪医药新闻

Manbetx手机网页版 www.cncturningshops.com 2012年,CRISPR-Cas9被首次描述为一种基因编辑工具。之后短短几年,该技术得到了迅速普及,这得益于它具有比以往任何时候更快、更便宜、更容易的基因组编辑能力。现在,它已经被称为本世纪最大的生物技术发现之一,改变了科学家们研究的方式。无论是兴奋还是恐惧,人人都期待着CRISPR在人类疾病治疗上的应用。

近日,基因编辑领域领先的生物技术公司CRISPR Therapeutics与合作伙伴Vertex制药公司联合宣布,已在德国启动一项I/II期人体临床研究,评估实验性CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX001治疗β地中海贫血的潜力。此次人体临床研究的启动,也使得这两家公司成为推动CRSPR基因编辑技术进入人体临床的首批制药公司。

CTX001是一种自体造血干细胞基因编辑疗法,其制备和治疗步骤包括:从患者中采集造血干细胞,并使用CRISPR/Cas9基因编辑技术使其产生胎儿血红蛋白,之后将这些经过基因编辑的细胞回输至患者体内,提高红细胞中胎儿血红蛋白的表达水平。

目前,CTX001正开发用于β地中海贫血和镰状细胞病的治疗。这2种疾病均有β珠蛋白基因突变引起,导致血红蛋白缺失或缺陷。胎儿血红蛋白是一种天然形式的携氧蛋白,结合氧的能力比成人血红蛋白要好得多。

根据Clinicaltrials.gov的公告,这项I/II期临床试验将在多达12名患有输血依赖性β地中海贫血的成年患者中测试CTX001。在美国,CRISPR制药与Vertex也在进行CTX001治疗镰状细胞病的临床研究,但其实验性新药申请(IND)在今年5月遭遇FDA的临床搁置。

此前,Editas Medicine曾被认为将是开展基因编辑技术人体临床研究的首个制药公司,该公司原计划在2017年启动临床研究调查一种CRISPR基因编辑疗法治疗一种罕见类型的失明。但因为制造问题,该临床时间表被推迟至2018年,该公司首席执行官Katrine Bosley在第二季度更新报告中表示,IND计划在今年10月提交。

值得一提的是,在中国,CRISPR/Cas9基因编辑技术早在2016年底就已进入了人体研究,该研究由四川大学华西医院肿瘤学教授卢铀领衔的科研团队启动,成为全球第一例CRISPR/Cas9基因编辑人体临床试验。(新浪医药编译/newborn)

文章参考来源:CRISPR Therapeutics, Vertex start first company-backed human CRISPR trial

来源:新浪医药新闻

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