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全球首例移植干细胞治疗帕金森人体试验启动

医疗健康 来源:Manbetx手机网页版_Manbetx.com【提供一站式服务】 作者:周会棋(编译)

《Nature》杂志14日报道,日本京都大学神经外科医生Tetsuhiro Kikuchi领导的研究小组首次利用人类诱导多能干细胞(iPS细胞)制作的神经细胞对帕金森病患者进行移植治疗,该试验于上个月进行,是试验帕金森病新疗法的一个里程碑式的进步。


帕金森病是一种神经系统变性疾病,主要病理改变是脑部分泌多巴胺的神经细胞死亡,临床表现包括手脚震颤、身体僵硬、行动迟缓等,目前尚无根治方法,而诱导多能干细胞则是通过对成熟体细胞“重新编程”培育出的干细胞,拥有与胚胎干细胞相似的分化潜力,研究人员正是将iPS细胞转化为产生神经递质多巴胺的神经元的前体,再将这些前体细胞移植到帕金森病患者脑部进行试验。

事实上,去年8月《Nature》杂志就已经报道过Kikuchi研究团队运用干细胞疗法,成功恢复了帕金森病猴模型的神经功能。Takahashi团队将健康人群和帕金森患者的iPS细胞转化为能产生多巴胺的神经元,然后将这些细胞移植到猕猴帕金森模型中,研究发现,这些人源细胞能长期存活,发挥中脑多巴胺能神经元的作用,并恢复了病猴的各种运动功能。至于安全性,这些细胞在至少两年内没有在脑中形成任何肿瘤,且没有引起任何免疫反应,或只是引起轻度免疫反应。

首批猴类模型显示积极结果后,今年7月,日本政府批准了京都大学利用iPS细胞治疗帕金森病的首个人体临床试验计划。按计划,该临床试验将为7名50岁-60岁之间、患帕金森病均在5年以上、药物治疗效果不佳的患者进行移植。

今年10月,Kikuchi将240万个多巴胺前体细胞植入一位50多岁患者的大脑,在三个小时的过程中,研究团队将这些细胞沉积到12个已知的多巴胺活动中心。干细胞科学家Jun Takahashi表示,“病人情况很好,到目前为止还没有出现严重的不良反应。”研究小组将对他进行为期6个月的观察,如果没有出现并发症,他们将在他的大脑中再植入240万个多巴胺前体细胞,研究小组计划在2020年底之前再治疗6名帕金森氏症患者,以测试这项技术的安全性和有效性。

Takahashi表示,如果试验进展顺利,在证据足够的前提下,根据日本的再生药物快速审批系统,他们可能最早会在2023年将这一疗法出售给患者,“当然,这取决于结果有多好” 。

参考文献

《‘Reprogrammed’ stem cells implanted into patient with Parkinson’s disease》

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